Semaforo verde della Commissione europea per crizanlizumab, prima terapia mirata per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti (VOC) o "crisi dolorose" nei pazienti con anemia falciforme, a partire dai 16 anni di età. Si tratta di un farmaco biologico che può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (Hu/Hc), o come monoterapia nei pazienti per i quali Hu/Hc è inappropriata o inadeguata.

“Siamo orgogliosi che il nostro impegno pluriennale nella ricerca e sviluppo di soluzioni innovative per le malattie ereditarie del sangue porti un cambiamento importante nel modo di trattare l’anemia falciforme - afferma Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology Italia. Questo traguardo ci permetterà di mettere a disposizione dei pazienti il primo farmaco mirato per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti, che sconvolgono la vita dei pazienti dal punto di vista fisico, sociale ed emotivo e possono degenerare in complicazioni acute e a lungo termine”.

L’approvazione fa seguito al parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP), emesso a luglio sulla base dei risultati dello studio clinico SUSTAIN, i quali hanno dimostrato che crizanlizumab ha ridotto in modo significativo il tasso annuale mediano di VOC a 1,63, rispetto al 2,98 del placebo (P=.010), pari a una riduzione del 45%. È stato inoltre riscontrato un aumento di oltre il doppio della percentuale di pazienti senza VOC che hanno completato lo studio, rispetto al placebo. Sono state osservate riduzioni della frequenza delle VOC tra i pazienti a prescindere dal genotipo dell’anemia falciforme e/o dall’uso di idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC). Nel corso dello stesso studio, crizanlizumab ha dimostrato di ridurre il tasso annuale mediano di giorni di ricovero in ospedale del 42% (4,0 giorni per crizanlizumab vs 6,87 giorni per il placebo).

Crizanlizumab, ecco come agisce 

Crizanlizumab – noto in precedenza come SEG101 – è indicato per la prevenzione delle VOC ricorrenti nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età. Può essere somministrato come terapia aggiuntiva a HU/HC, oppure come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata. È il primo e unico farmaco biologico mirato che agisce legandosi alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione nell’anemia falciforme. Legandosi alla P-selectina sulla superficie dell’endotelio e delle piastrine attivate, crizanlizumab blocca le interazioni tra cellule endoteliali, piastrine, globuli rossi e leucociti.

Crizanlizumab è ora approvato in 36 Paesi del mondo, inclusi gli Stati Uniti e gli Stati Membri dell’Unione europea.

Anemia falciforme, patologia cronica debilitante

L’anemia falciforme è una delle malattie genetiche del sangue più comuni al mondo. È una patologia cronica, permanente e debilitante, di gravità clinica variabile. L’anemia falciforme è caratterizzata dall’alterazione della forma e proprietà fisiche dei globuli rossi e da una maggior adesività delle diverse cellule ematiche rispetto al solito. In determinate situazioni, queste cellule si attivano e aderiscono tra di loro e la parete interna del vasi sanguigni, formando degli agglomerati (cluster) che a loro volta possono rallentare, bloccare e ridurre il flusso di sangue e ossigeno, causando danni ai vasi sanguigni e agli organi. Questo comporta di conseguenza delle crisi acute ricorrenti ed imprevedibili di occlusione vascolare dolorosa, chiamate anche crisi vaso-occlusive responsabili del danno d’organo. Le crisi dolorose tipiche dell’anemia falciforme sconvolgono la vita dei pazienti dal punto di vista fisico, sociale ed emotivo: inoltre, comportano delle complicanze acute, e a lungo termine.

Le persone affette da anemia falciforme hanno ereditato dai loro genitori due copie anormali del gene dell’emoglobina. Coloro che hanno il “tratto falciforme” (definiti anche “portatori”) hanno ereditato un gene anomalo e un gene normale. Il tratto falciforme può essere asintomatico, ma gli individui con la malattia possono trasmetterla ai propri figli. Se entrambi i genitori hanno il tratto, i loro figli hanno il 25% di probabilità di soffrire di anemia falciforme, il 50% di avere il tratto falciforme e il 25% di avere due geni normali o di non avere il tratto falciforme né l’anemia falciforme. Un semplice esame del sangue può determinare se una persona è portatrice del tratto falciforme.

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