È terminato lo studio clinico di Fase III di un farmaco a base di acido tauroursodesossicolico, TUDCA, che ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte della Commissione europea per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Il trial è stato avviato con i primi partecipanti nel 2019 ed è volto a dimostrare l’efficacia del trattamento su 320 pazienti reclutati in 25 centri, situati in 6 Paesi europei e nel Regno Unito.

Lo studio prevede 18 mesi di trattamento nella modalità “doppio cieco” con placebo e con TUDCA, in aggiunta al trattamento standard che prevede la somministrazione del farmaco a base di riluzolo, e altri 18 mesi di studio “in aperto” per raccogliere ulteriori dati a lungo termine. L’efficacia sarà dimostrata sul miglioramento dei sintomi, la riduzione del declino funzionale, la sopravvivenza, la qualità della vita, la tollerabilità e l’effetto su specifici biomarcatori di progressione della patologia.

Lo sviluppo del farmaco è di Bruschettini, Gruppo PIAM Farmaceutici; 

La SLA è una malattia rara neurodegenerativa progressiva che colpisce il sistema nervoso centrale e porta dunque a una degenerazione dei motoneuroni, responsabili del controllo dei movimenti muscolari volontari, causando una paralisi totale. In Italia si stimano almeno 3.500 pazienti e 1.000 nuovi casi ogni anno. La prevalenza, cioè il numero di casi presenti nella popolazione, è in aumento: questo grazie alle cure che permettono di prolungare la vita del paziente.

L'acido tauroursodesossicolico è considerato una sostanza “neuroprotettiva”, il che significa che protegge le cellule nervose dai danni. Grazie alle sue proprietà antiapoptotiche, il farmaco dovrebbe essere in grado di contrastare la degenerazione dei motoneuroni colpiti dalla patologia rallentandone il decorso.

Impegnata sul fronte delle malattie rare, Bruschettini è partner industriale di TUDCA-ALS, il consorzio internazionale di centri che ha condotto lo studio coordinato dall’IRCCS Humanitas Research Hospital di Milano. I dati saranno analizzati dall’ISS – Istituto Superiore di Sanità, parte del consorzio. Il lancio della nuova indicazione è previsto per la prima metà del 2025.

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